治疗神经退行性疾病的纳米酶及用途

本公开有关包含ir/cu纳米酶的药物组合物、使用所述组合物的治疗方法，以及包含所述组合物的试剂盒。

背景技术：

1、新兴证据显示氧化应激(oxidative stress)会诱导蛋白质聚集(例如，α-突触核蛋白、tau)，且后续的朊病毒样病理传播可为包括帕金森病(pd)和阿尔茨海默病(ad)的神经退行性疾病的发病机制的重要驱动因素。因此，能够压抑神经元细胞中的氧化应激和抑制蛋白质聚集的化合物(例如，小分子、人工酶或无机物质)可为治疗神经退行性疾病提供潜在的候选者。

技术实现思路

1、提供对氧化应激具有强清除能力的ir相关纳米酶、其于阻断例如致病性朊病毒样α-突触核蛋白和tau的致病性蛋白质聚集的用途，以及治疗神经退行性疾病(例如，帕金森病(pd)和阿尔茨海默病(ad))的用途。

2、于一方面，所提供的是一种包含有效量的一种或更多的金属-纳米酶及药学上可接受的载体的药物组合物。所述纳米酶包含一种或更多的铜(cu)组分和/或一种或更多的铱(ir)组分。

3、优选地，所述金属-纳米酶包含cu、ir、ircu、ir3cu、ircu3或其组合。

4、所述金属-纳米酶可以颗粒或簇形成。所述金属-纳米酶的平均直径为1nm至10nm。优选地，所述金属-纳米酶的平均直径为3nm至5nm。

5、所述cu组分和ir组分之间的合适重量比为10:1至约1:10。

6、于一方面，提供一种治疗患有α-突触核蛋白病或易患α-突触核蛋白病的个体的方法，且所述方法包括向所述个体给药本文所述的药物组合物。

7、于一方面，本公开提供一种治疗或延缓蛋白质病的发作的方法，且所述方法包括给药本文所述的药物组合物。

8、于一方面，本公开提供一种抑制具有α-突触核蛋白病或有α-突触核蛋白病的风险的个体的细胞中的α-突触核蛋白的聚集的方法，且所述方法包括给药本文所述的药物组合物。

9、于一方面，提供一种抑制患有α-突触核蛋白病或有罹患α-突触核蛋白病的风险的个体的α-突触核蛋白的细胞间传递的方法，且所述方法包括给药本文所述的药物组合物。

10、于另一方面，本公开提供一种治疗具有α-突触核蛋白病或有α-突触核蛋白病的风险的个体的方法，且所述方法包括给药本文所述的药物组合物。

11、于另一方面，本公开提供一种治疗或延缓蛋白质病的发作的方法，包括给药本文所述的药物组合物。

12、于另一方面，提供一种抑制具有α-突触核蛋白病或有α-突触核蛋白病的风险的个体中的细胞中的α-突触核蛋白的聚集的方法，包括给药本文所述的药物组合物。

13、根据本公开的许多方面，所述个体具有或易患有帕金森病或者阿尔茨海默病。

14、于实施方案中，所述个体为哺乳动物。于一些实施方案中，所述哺乳动物为人类。

15、根据本公开的许多方面，通过给药包含一种或更多的铜(cu)组分和/或一种或更多的铱(ir)组分的所述金属-纳米酶，以抑制所述个体内的所述α-突触核蛋白的聚集。或者，以包含一种或更多的铜(cu)组分和/或一种或更多的铱(ir)组分的所述金属-纳米酶治疗所述个体中的神经元细胞。

16、亦提供一种包括本文所述的药物组合物及使用所述药物组合物的说明的药物试剂盒。

17、于适用或未特别声明的情况下，本文所述的任何实施方案预期能够与任何其他一个或更多实施方案组合，即使这些实施方案描述于本发明的不同方面。

18、这些和其他实施方案公开于以下具体实施方式中，或者为下列具体实施方式中显而易见且涵盖于其中。

技术特征：

1.一种包含有效量的一种或更多的金属-纳米酶的药物组合物，所述金属-纳米酶包含一种或更多的铜(cu)组分和/或一种或更多的铱(ir)组分。

2.根据权利要求1所述的药物组合物，其中，所述金属-纳米酶包含cu、ir、ircu、ir3cu、ircu3或其组合。

3.根据权利要求2所述的药物组合物，其中，所述金属-纳米酶以颗粒或簇形成。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的药物组合物，其中，所述金属-纳米酶的平均直径为1nm至10nm。

5.根据权利要求4所述的药物组合物，其中，所述金属-纳米酶的平均直径为3nm至5nm。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的药物组合物，其中，所述cu组分和ir组分之间的重量比为10:1至约1:10。

7.一种治疗患有α-突触核蛋白病或易患α-突触核蛋白病的个体的方法，包括向所述个体给药根据权利要求1至6中任一项所述的药物组合物。

8.一种治疗或延缓蛋白质病的发作的方法，包括向有其需要的个体给药根据权利要求1至6中任一项所述的药物组合物。

9.一种抑制具有α-突触核蛋白病或有α-突触核蛋白病的风险的个体的细胞中的α-突触核蛋白的聚集的方法，包括向有其需要的个体给药根据权利要求1至6中任一项所述的药物组合物。

10.一种抑制患有α-突触核蛋白病或有罹患α-突触核蛋白病的风险的个体的α-突触核蛋白的细胞间传递的方法，包括向有其需要的个体给药根据权利要求1至6中任一项所述的药物组合物。

11.一种治疗具有α-突触核蛋白病或有α-突触核蛋白病的风险的个体的方法，包括向有其需要的个体给药根据权利要求1至6中任一项所述的药物组合物。

12.一种治疗或延缓蛋白质病的发作的方法，包括向有其需要的个体给药根据权利要求1至6中任一项所述的药物组合物。

13.一种抑制具有α-突触核蛋白病或有α-突触核蛋白病的风险的个体中的细胞中的α-突触核蛋白的聚集的方法，包括向有其需要的个体给药根据权利要求1至6中任一项所述的药物组合物。

14.根据权利要求7至13中任一项所述的方法，其中，所述个体具有或易患有帕金森病。

15.根据权利要求7至14中任一项所述的方法，其中，所述个体具有或易患有阿尔茨海默病。

16.根据权利要求7至15中任一项所述的方法，其中，所述个体为哺乳动物。

17.根据权利要求16所述的方法，其中，所述哺乳动物为人类。

18.根据权利要求7至17中任一项所述的方法，其中，通过给药包含一种或更多的铜(cu)组分和/或一种或更多的铱(ir)组分的所述金属-纳米酶，以于所述个体中抑制α-突触核蛋白的聚集。

19.根据权利要求7至18中任一项所述的方法，其中，以包含一种或更多的铜(cu)组分和/或一种或更多的铱(ir)组分的所述金属-纳米酶治疗所述个体中的神经元细胞。

20.一种药物试剂盒，包括：

技术总结
本公开涉及治疗神经退行性疾病的纳米酶及用途。具体地，本公开有关包含Ir/Cu纳米酶的药物组合物、治疗神经退行性疾病或病症的方法，以及包含所述组合物的试剂盒。所述Ir/Cu纳米酶能压抑神经元细胞中的氧化应激并抑制α‑突触核蛋白的聚集。

技术研发人员：毛晓波,何伟伟
受保护的技术使用者：约翰·霍普金斯大学
技术研发日：
技术公布日：2024/5/16