基于CRISPR/Cas9技术编辑HBB-28突变位点的sgRNA、载体及应用的制作方法技术资料下载

技术编号:16741265

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本发明属于生物医药领域,具体涉及一种针对HBB-28地中海贫血的致病性点突变的CRISPR质粒构建方法,以及设计高效准地修复单碱基突变donor的方案。背景技术β地中海贫血病(β地贫)是由于β珠蛋白基因的突变或缺失导致的构成血红蛋白HbA(α2β2)的珠蛋白肽链合成减少或不能合成,造成α与β肽链合成失衡所引起的一种常染色体隐性遗传病。β地贫基因常以点突变最为常见,β珠蛋白转录启示区的TATA盒-28点突变(A→G)是最早报道的与β地贫疾病相关的点突变之一。据报道,全世界约有4亿地中海贫血症基因携...
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