技术编号:19225167
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。相关申请的交叉引用本申请要求于2016年12月28日提交的欧洲专利申请no.ep16382660.5的优先权,其全部内容通过引用结合于此。本公开涉及异喹啉化合物,其制备的新方法,及其在治疗和/或预防与β-半乳糖苷酶、特别是半乳糖苷酶β-1或glb1活性改变相关的病症中的用途,包括gm1神经节苷脂沉积症和莫尔基奥(morquio)综合征b型。发明背景由β-半乳糖苷酶(glb1)缺乏引起的gm1神经节苷脂沉积症和b型莫尔基奥综合征是非常罕见的溶酶体贮积病,全世界活产婴儿中的发生率为约1:100,00...
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