技术编号:22755604
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及一种重组aav9衍生载体(aav9-derivedvector),并涉及其应用,特别是在对象的视锥细胞光感受器中表达目的多核苷酸的方法,所述方法包括视网膜下递送治疗有效量的重组aav9衍生载体。背景技术位于黄斑中心的中央凹是视网膜的一个专门区域,其通过提供高度敏锐的色觉来主导灵长类动物的视觉感知(1)。发现在中央凹的中心(距中央凹中心<0.3mm)处视锥细胞密度最高,但缺乏视杆细胞光感受器(2)。视锥细胞密度随着距中央凹的距离降低多达100倍(3)。中央凹中的视锥细胞是旨在治疗遗...
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