异源核酸的最适PS修饰模式的制作方法技术资料下载

技术编号:26785871

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本发明涉及减轻具有通过反义效果来阻碍或抑制靶向基因的表达的活性的双链核酸的副作用的结构,更详细而言,涉及通过构成反义链的最适PS修饰模式,能够兼顾反义效果的维持和毒性等副作用降低的双链核酸。背景技术近年,正在进行寡核苷酸作为被称为核酸医药的医药品的开发,特别是从靶向基因的选择性的高度的观点出发,利用了反义法的核酸医药的开发在尽力地进行。反义法是通过将与靶向基因的mRNA(有义链)的部分序列互补的寡核苷酸(反义寡核苷酸(ASO))导入至细胞内,选择性地的阻碍或控制靶向基因编码的蛋白质的表达的方法。...
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