技术编号:30140384
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。减轻fkrp心脏毒性的基因治疗表达系统技术领域.本发明基于fkrp(fukutin相关蛋白)转基因表达的心脏毒性的鉴定。它提供了一种用于减轻心脏中fkrp毒性的表达系统,特别是通过调节,即部分去靶向(detarget)fkrp心脏表达。然后,它为与fkrp缺陷相关的各种疾病(例如肢带型肌营养不良症i型(lgmdi)、新命名的肢带型肌营养不良症r型(lgmd r))的治疗提供了有价值且安全的治疗工具。背景技术“肌营养不良蛋白聚糖病(dystroglycanopathies)...
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