技术编号:37426968
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本文描述了用于通过strc基因疗法治疗听力损失、特别是与硬纤毛蛋白(stereocilin)(strc)突变相关的疾病形式的组合物和方法,其中strc基因的表达处于癌调蛋白(ocm)启动子的调控控制下。本公开提供了包括第一核酸载体和第二核酸载体的双载体表达系统,第一核酸载体含有编码硬纤毛蛋白n端部分的多核苷酸,第二核酸载体含有编码硬纤毛蛋白c端部分的多核苷酸。这些载体可用于增加细胞或受试者诸如患有听力损失(例如,感觉神经性听力损失)的受试者的野生型strc的表达或者向该细胞或受试者提供野生型st...
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