技术编号：38478464
提示：您尚未登录，请点 登 陆 后下载，如果您还没有账户请点 注 册 ，登陆完成后，请刷新本页查看技术详细信息。本申请涉及被设计为靶向fxn rna的寡核苷酸和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞(例如，肌细胞)的靶向复合物，及其用途，特别是与疾病治疗相关的用途。背景技术、弗里德赖希共济失调(friedreich’s ataxia)是一种罕见的常染色体隐性疾病，其导致肌肉组织和神经系统的进行性损伤。该疾病的标志包括严重的心脏病，例如肥厚型心肌病、心肌纤维化和心力衰竭，以及脊髓和周围神经系统中的神经纤维变性。弗里德赖希共济失调是由编码共济蛋白(frataxin)的fxn基因中的突变引起的，共济蛋白是被提出在铁稳...
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