用于经由CAV-2介导的SCN1A表达盒的递送提供外源性Nav1.1活性的载体、组合物和方法与流程技术资料下载

技术编号:40112163

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背景技术、dravet综合征(ds)是一种罕见且严重的遗传性神经形式的发育性癫痫脑病(dee)。患有ds的儿童在出生后的前六个月似乎发育正常,但随后开始表现出热性癫痫发作。在接下来的几个月期间,复发性难治性自发性癫痫发作变得越来越频繁,并且开始全面的发育迟缓。疾病进展包括智力障碍、行为和运动障碍以及高死亡率。这是一种更为人所知的罕见疾病,其中癫痫是主要症状之一。在学年早期,在疾病的慢性期期间,癫痫发作的频率下降,但非癫痫共病持续存在。、先前称为婴儿的严重肌阵挛性癫痫,ds在大多数情况下是由s...
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