用于病毒载体纯化的可扩缩生产平台和用于基因治疗中的如此纯化的病毒载体的制作方法技术资料下载

技术编号:406797

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技术领域本发明涉及生产质量管理规范和病毒载体纯化的领域。更特别地,组合物和方法促进用于基因治疗方案的高度纯化的重组AAV的制备。背景技术 在本说明书各处引用若干出版物和专利文件以描述本发明所从属的领域的状态。这些引用各自通过引用如同全部陈述那样结合于本文中。基因递送是用于获得性疾病和遗传性疾病的治疗的充满前景的方法。已描述了用于基因转移目的的许多基于病毒的系统,包括基于腺相关病毒(AAV)的系统。AAV为属于依赖病毒属的依赖辅助病毒的DNA细小病毒。AAV需要与无关的辅助病毒(例如腺病毒、疱疫病毒或牛痘)共感染,以...
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