用于遗传修饰造血祖细胞的方法和这些被修饰细胞的应用的制作方法技术资料下载

技术编号:409855

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技术领域本发明涉及基因治疗,尤其适用于造血祖细胞,适于转导细胞和获得这些细胞的方法,和使用方法。背景技术基因治疗是指利用遗传序列,和将其引入细胞,以改变细胞的遗传组成,从而改变那些细胞的性质或功能。例如,基因治疗可用于通过提供给细胞发挥所需功能的基因的良好拷贝来校正遗传缺陷,或者用于提供一种基因,其编码RNA或蛋白质,所述蛋白质抑制非理想的细胞或病原体活性。基因治疗可以针对各种遗传相关疾病的任何一种。特别感兴趣的是血液或免疫系统疾病,因为相对容易从受试者收集造血细胞,允许用于体外程序。这些包括血红蛋白病,白细胞产生...
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