技术编号:9400195
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。专利说明RPGRX染色体连锁视网膜退化的AAV介导的基因治疗 发明背景 光受体与视网膜色素上皮细胞(RPE)协同发挥作用以优化光子捕获并生成被传 输至更高的视觉中心并作为可视图像感知的信号。视网膜光受体中视觉过程的破坏会导致 失明。视网膜中的遗传缺陷通过多种机制导致大量的视觉损伤疾病。 在光受体营养不良中,X染色体连锁形式的视网膜色素变性(XLRP)是严重视力丧 失的最常见原因之一。超过25年前,已鉴定到了遗传位点并随后发现了潜在的基因缺陷。 视网膜色素变...
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