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用于治疗囊性纤维化的增效剂-校正剂组合的制作方法
文档序号:15283686
发布日期:2018-08-28 23:50
阅读:
来源:国知局
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用于治疗囊性纤维化的增效剂-校正剂组合的制作方法
技术特征:
技术总结
提供了在用于治疗受试者的囊性纤维化的方法中的一种组合疗法,该组合疗法包含囊性纤维化跨膜传导调节物(CFTR)蛋白的功能调节剂(增效剂)、以及细胞加工和/或定位分子的一种或两种调节剂(校正剂),该受试者具有位于全长野生型CFTR的氨基酸残基1164‑1480之间的突变。
技术研发人员:
K.E.康拉思;S.M.罗
受保护的技术使用者:
艾伯维公司;加拉佩格斯股份有限公司
技术研发日:
2016.10.07
技术公布日:
2018.08.28
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