用于治疗先天性腹泻障碍的方法和组合物与流程

文档序号:20011939发布日期:2020-02-22 04:19阅读:来源:国知局

技术特征:

1.治疗受试者的与先天性腹泻障碍(cdd)相关的分泌性腹泻的方法,所述方法包含向有此需要的受试者施用一定量的组合物,该组合物包含有效地治疗与cdd相关的分泌性腹泻的来自龙血巴豆(crotonlechleri)的分离的原花青素聚合物。

2.权利要求1的方法,其中cdd为微绒毛包涵体病、先天性簇状肠病、毛发-肝-小肠综合征、免疫功能障碍多内分泌腺病、x-连锁的ipex-样综合征、先天性钠腹泻、先天性氯化物性腹泻或原发性胆汁酸吸收不良。

3.权利要求1或2的方法,其中所述受试者为人类婴儿。

4.权利要求1-3任一项的方法,其中所述受试者需要胃肠外营养。

5.权利要求1-4任一项的方法,其中所述受试者具有肠切除术或肠移植物。

6.权利要求1-5任一项的方法,其中在受试者开始表现出cdd症状后施用所述组合物。

7.权利要求1-6任一项的方法,其中在出生1周内施用所述组合物。

8.权利要求1-6任一项的方法,其中在出生1个月内施用所述组合物。

9.权利要求1-6任一项的方法,其中在出生1年内施用所述组合物。

10.权利要求1-9任一项的方法,其中所述施用包含向有此需要的受试者施用约250mg-约1000mgcrofelemer/天;施用约250mgcrofelemer/天;施用约500mgcrofelemer/天;施用约1000mgcrofelemer/天;施用约125mgcrofelemer2次/天;施用约250mg组合物2次/天;或施用约500mgcrofelemer2次/天。

11.权利要求1-10任一项的方法,其中将所述组合物以肠溶衣口服剂型施用。

12.权利要求1-10任一项的方法,其中将所述组合物以非肠溶衣口服剂型施用。

13.权利要求1-9任一项的方法,其中所述施用包含以2mg/kg-10mg/kg2次/天的剂量施用在水性媒介物中的组合物。

14.权利要求13的方法,其中用水性媒介物配制原花青素聚合物,不使用任何肠溶衣。

15.权利要求13的方法,其中用水性媒介物将原花青素聚合物配制成肠溶衣颗粒或粉末。

16.权利要求1-9或12任一项的方法,其中所述施用包含施用来自龙血巴豆的原花青素聚合物组合物,其与约250mg-约1000mg/天;约250mg/天;约500mg/天;约1000mg/天;约125mg2次/天;约250mg2次/天;或约500mg2次/天的肠保护的crofelemer剂量具有生物等效性。

17.权利要求1-9任一项的方法,其中所述施用包含施用来自龙血巴豆的原花青素聚合物组合物,其与2mg/kg-10mg/kg肠溶衣crofelemer2次/天的剂量具有生物等效性。

18.权利要求1-17任一项的方法,其中如果所述受试者表现出水合、营养状态或电解质平衡方面的改善,则将该受试者视为被治疗。

19.权利要求1-18任一项的方法,其中如果所述受试者表现出每天排便次数减少、每天水样排便次数减少、腹部疼痛或不适的每日得分的改善、每日粪便稠度的得分的改善、粪便稠度的降低、受试者每周遇到紧迫性的天数的减少、受试者每周经历大便失禁的天数的减少或者因腹泻的严重恶化而导致的计划外就诊次数减少,则将受试者视为被治疗。

20.用于治疗受试者与先天性腹泻障碍(cdd)相关的分泌性腹泻的组合物,所述组合物包含一定量的有效治疗与cdd相关的分泌性腹泻的来自龙血巴豆的分离的原花色素聚合物。

21.权利要求20的组合物,其中cdd为微绒毛包涵体病、先天性簇状肠病、毛发-肝-小肠综合征、免疫功能障碍多内分泌腺病、x-连锁的ipex-样综合征、先天性钠腹泻、先天性氯化物性腹泻或原发性胆汁酸吸收不良。

22.权利要求20或21的组合物,其中所述受试者为人类婴儿。

23.权利要求20-22任一项的组合物,其中所述受试者需要胃肠外营养。

24.权利要求20-23任一项的组合物,其中所述受试者具有肠切除术或肠移植物。

25.权利要求20-24任一项的组合物,其中在受试者开始表现出cdd症状后施用所述组合物。

26.权利要求20-25任一项的组合物,其中在出生1周内施用所述组合物。

27.权利要求20-25任一项的组合物,其中在出生1个月内施用所述组合物。

28.权利要求20-25任一项的组合物,其中在出生1年内施用所述组合物。

29.权利要求20-28任一项的组合物,其中所述施用包含向有此需要的受试者施用约250mg-约1000mgcrofelemer/天;施用约250mgcrofelemer/天;施用约500mgcrofelemer/天;施用约1000mgcrofelemer/天;施用约125mgcrofelemer2次/天;施用约250mg组合物2次/天;或施用约500mgcrofelemer2次/天。

30.权利要求20-29任一项的组合物,其中所述组合物为肠溶衣口服剂型。

31.权利要求20-29任一项的组合物,其中所述组合物为非肠溶衣口服剂型。

32.权利要求20-28任一项的组合物,其中所述组合物为以2mg/kg-10mg/kg2次/天的剂量的在水性媒介物中施用的剂型。

33.权利要求32的组合物,其中用水性媒介物配制原花青素聚合物,不使用任何肠溶衣。

34.权利要求32的组合物,其中用水性媒介物将原花青素聚合物配制成肠溶衣颗粒或粉末。

35.权利要求20-28或31任一项的组合物,其中该组合物包含来自龙血巴豆的原花青素聚合物组合物,其用量与约250mg-约1000mg/天;约250mg/天;约500mg/天;约1000mg/天;约125mg次/天;约250mg2次/天;或约500mg2次/天的肠保护的crofelemer的剂量具有生物等效性。

36.权利要求20-28任一项的组合物,其中该组合物包含来自龙血巴豆的原花青素聚合物组合物,其与2mg/kg-10mg/kg肠溶衣crofelemer2次/天的剂量具有生物等效性。

37.权利要求20-36任一项的组合物,其中如果所述受试者表现出水合作用、营养状况或电解质平衡的改善,则认为该受试者被治疗。

38.权利要求20-37任一项的组合物,其中如果所述受试者表现出每天排便次数减少、每天水样排便次数减少、腹部疼痛或不适的每日得分的改善、每日粪便稠度的得分的改善、粪便稠度的降低、受试者每周遇到紧迫性的天数的减少、受试者每周经历大便失禁的天数的减少或者因腹泻的严重恶化而导致的计划外就诊次数减少,则将受试者视为被治疗。

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