1.同时破坏hbb竞争和hbg表观沉默的试剂在制备用于治疗β-血红蛋白病的药物中的应用;
2.根据权利要求1所述的应用,其特征在于,所述同时破坏hbb竞争和hbg表观沉默是通过对hbb启动子上的caccc元件和hbg启动子上的tgacca元件进行突变来实现的。
3.根据权利要求2所述的应用,其特征在于,所述突变的类型包括缺失、替换、插入、倒置、重复和/或易位突变;
4.根据权利要求3所述的应用,其特征在于,所述缺失突变为将hbb启动子上的caccc元件突变为cac、cc、cacc、c、accc、ccc、cacccc、caaccc、cactcc、cacacattggcc、cactc、cact或caccc元件的全部缺失中的任意一种,将hbg启动子上的tgacca元件突变为tgaca、tgaa、tgac、tga、tg、cca、t、ca、a、tgatcca、tgacaaggctattgcca、tgaacca、tgaa或tgacca的全部缺失中的任意一种;
5.根据权利要求4所述的应用,其特征在于,所述同时破坏hbb竞争和hbg表观沉默能够实现γ-向β-珠蛋白表达转换的完全逆转。
6.一种用于治疗β-血红蛋白病的药物组合物,其特征在于,所述药物组合物包含权利要求1-5中任一项所述的试剂;
7.根据权利要求6所述的药物组合物,其特征在于,所述药物组合物还包含药学上可接受的载体和/或辅料。
8.一种用于治疗β-血红蛋白病的药物制剂,其特征在于,所述药物制剂包含权利要求6或7所述的药物组合物。
9.一种体外非治疗目的地完全逆转γ-向β-珠蛋白表达转换的方法,其特征在于,所述方法是通过对hbb启动子上的caccc元件和hbg启动子上的tgacca元件进行突变来实现完全逆转γ-向β-珠蛋白表达转换;
10.一种体外非治疗目的地促进γ-珠蛋白表达、抑制β-珠蛋白表达的方法,其特征在于,所述方法是通过对hbb启动子上的caccc元件和hbg启动子上的tgacca元件进行突变来实现的;