技术特征：
技术总结
本申请涉及用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病如强直性肌营养不良症1型的新化合物。具体地，本发明提供用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病的新化合物，所述人类遗传性疾病如由DM1/DMPK、SCA8或JPH3基因的转录本中的CUG重复扩张引起的强直性肌营养不良1型(DM1)、脊髓小脑性共济失调8型和/或亨廷顿氏病样2型。
技术研发人员：玛丽亚·贝戈尼亚·阿吉莱拉迭斯;彼得·克里斯蒂安·德菲瑟;苏珊·阿列贡达·玛丽亚·马尔德斯
受保护的技术使用者：比奥马林技术公司
技术研发日：2012.04.23
技术公布日：2017.10.20