RNA构建体及其用途的制作方法

文档序号:35138078发布日期:2023-08-16 23:48阅读:来源:国知局

技术特征:

1.一种组合物或药物制品,其包含rna多核苷酸,所述rna多核苷酸包含:

2.权利要求1的组合物或药物制品,其中所述rna多核苷酸在5’至3’方向上包含5’帽、帽近端序列、5’utr、编码有效负载的序列、3’utr和polya序列。

3.权利要求1的组合物或药物制品,其中所述rna多核苷酸包含修饰的核苷代替尿苷。

4.权利要求3的组合物或药物制品,其中所述修饰的核苷是或包含n1-甲基-假尿苷(m1ψ)。

5.权利要求1的组合物或药物制品,其中所述编码有效负载的序列是或包含以下序列:编码蛋白替代多肽的序列;编码抗体物质的序列;编码细胞因子的序列;编码抗原多肽的序列;编码基因编辑组分的序列;编码再生医学组分的序列或其组合。

6.权利要求5的组合物或药物制品,其中所述编码有效负载的序列是或包含编码抗原多肽的序列。

7.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含来自一个或多个抗原的多个不同表位。

8.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含:病毒抗原多肽、细菌抗原多肽、真菌抗原多肽、寄生虫抗原多肽、来自传染源的抗原多肽或来自病原体的抗原多肽。

9.权利要求8的组合物或药物制品,其中所述rna多核苷酸是或包含mrna。

10.一种药物组合物,其包含配制在脂质纳米颗粒(lnp)中的rna多核苷酸,所述脂质纳米颗粒包含阳离子可电离的脂质、中性脂质、类固醇和聚合物缀合的脂质,所述rna多核苷酸包含:

11.权利要求10的药物组合物,其中

12.权利要求10的药物组合物,其配制为液体。

13.权利要求10的药物组合物,其配制为固体。

14.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含来自过敏原的抗原多肽。

15.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含肿瘤抗原多肽。

16.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含自我抗原多肽。


技术总结
本文公开涉及RNA多核苷酸,其包含5’帽,包含本文公开的帽近端序列的5’UTR和编码有效负载的序列。本文还公开包含所述RNA多核苷酸的组合物和药物制品,以及制备和使用所述RNA多核苷酸的方法。

技术研发人员:U·沙欣,A·居勒,A·库恩,A·穆伊克,A·福格尔,K·瓦尔策,S·威策尔,S·海因,O·蒂雷西,G·博罗斯,A·J·马欣尼,J·赖因霍尔茨,K·卡里科
受保护的技术使用者:生物技术欧洲股份公司
技术研发日:
技术公布日:2024/1/14
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