1.一种组合物或药物制品,其包含rna多核苷酸,所述rna多核苷酸包含:
2.权利要求1的组合物或药物制品,其中所述rna多核苷酸在5’至3’方向上包含5’帽、帽近端序列、5’utr、编码有效负载的序列、3’utr和polya序列。
3.权利要求1的组合物或药物制品,其中所述rna多核苷酸包含修饰的核苷代替尿苷。
4.权利要求3的组合物或药物制品,其中所述修饰的核苷是或包含n1-甲基-假尿苷(m1ψ)。
5.权利要求1的组合物或药物制品,其中所述编码有效负载的序列是或包含以下序列:编码蛋白替代多肽的序列;编码抗体物质的序列;编码细胞因子的序列;编码抗原多肽的序列;编码基因编辑组分的序列;编码再生医学组分的序列或其组合。
6.权利要求5的组合物或药物制品,其中所述编码有效负载的序列是或包含编码抗原多肽的序列。
7.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含来自一个或多个抗原的多个不同表位。
8.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含:病毒抗原多肽、细菌抗原多肽、真菌抗原多肽、寄生虫抗原多肽、来自传染源的抗原多肽或来自病原体的抗原多肽。
9.权利要求8的组合物或药物制品,其中所述rna多核苷酸是或包含mrna。
10.一种药物组合物,其包含配制在脂质纳米颗粒(lnp)中的rna多核苷酸,所述脂质纳米颗粒包含阳离子可电离的脂质、中性脂质、类固醇和聚合物缀合的脂质,所述rna多核苷酸包含:
11.权利要求10的药物组合物,其中
12.权利要求10的药物组合物,其配制为液体。
13.权利要求10的药物组合物,其配制为固体。
14.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含来自过敏原的抗原多肽。
15.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含肿瘤抗原多肽。
16.权利要求6的组合物或药物制品,其中所述抗原多肽包含自我抗原多肽。