脂质纳米颗粒及其应用

文档序号:36318617发布日期:2023-12-08 12:47阅读:来源:国知局

技术特征:

1.脂质纳米颗粒,其特征在于,包含可离子化阳离子脂质、聚合物结合脂质和靶向性功能脂质;所述聚合物结合脂质选自peg或其衍生物修饰的脂质;所述聚合物结合脂质占所述脂质纳米颗粒的摩尔百分比为0.5-3.0%,优选为0.8-2.8%,更优选为0.9-2.6%;

2.根据权利要求1所述脂质纳米颗粒,其特征在于,所述可离子化阳离子脂质占所述脂质纳米颗粒的摩尔百分比为45-85%,优选为49-82%;

3.根据权利要求1或2所述脂质纳米颗粒,其特征在于,所述靶向性功能脂质占所述脂质纳米颗粒的摩尔百分比为10-60%,优选为16-50%;

4.根据权利要求1-3任意一项所述脂质纳米颗粒,其特征在于,所述脂质纳米颗粒由可离子化阳离子脂质、聚合物结合脂质和靶向性功能脂质组成。

5.根据权利要求1-4任意一项所述脂质纳米颗粒,其特征在于,所述脂质纳米颗粒的组成为:peg脂质1-2.5mol%,且所述可离子化阳离子脂质和所述靶向性功能脂质的摩尔比为1-5:1;

6.权利要求1-5任意一项所述脂质纳米颗粒作为药物递送载体的应用。

7.根据权利要求6所述应用,其特征在于,所述药物递送载体的靶向器官包括肝、肺或脾中的至少一种;

8.核酸药物,其特征在于,包含权利要求1-5任意一项所述脂质纳米颗粒,还包含功能性mrna。

9.根据权利要求8所述核酸药物,其特征在于,所述功能性mrna表达荧光报告蛋白、基因编辑蛋白、肿瘤杀伤蛋白、具有治疗性功能蛋白;

10.靶向递送平台,其特征在于,所述靶向递送平台包含权利要求8或9所述核酸药物,且所述核酸药物的功能性mrna中还包含mirna靶向结合位点;所述mirna靶向结合位点具有抑制所述功能性mrna表达或促进所述功能性mrna降解的功能;

11.根据权利要求10所述靶向递送平台,其特征在于,所述靶向递送平台用于实现特定组织器官和细胞的mrna递送和表达;

12.根据权利要求11所述靶向递送平台,其特征在于,包含seq id no:08位点的mrna通过表达肿瘤杀伤蛋白实现肺部肿瘤细胞精准递送和杀伤。

13.权利要求1-5任意一项所述脂质纳米颗粒,或者权利要求8-9任意一项所述核酸药物,或者权利要求10-12任意一项所述靶向递送平台在精准递送功能性mrna在特定组织和细胞中表达的应用;


技术总结
本发明涉及医药技术领域,尤其涉及一种脂质纳米颗粒及其应用。本发明所述脂质纳米颗粒包含可离子化阳离子脂质、聚合物结合脂质和靶向性功能脂质;所述聚合物结合脂质选自PEG或其衍生物修饰的脂质;所述聚合物结合脂质占所述脂质纳米颗粒的摩尔百分比为0.5‑3.0%。本发明提供的脂质纳米颗粒具有成分简单,效率高,便于优化的优点,且靶向性表现优异,显著高于常规LNP。将本发明所述脂质纳米颗粒应用于药物递送载体,具有显著技术优势,前景广阔。

技术研发人员:程强,魏妥,费圆,于晓璐
受保护的技术使用者:北京大学
技术研发日:
技术公布日:2024/1/15
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