用遗传修饰的β细胞治疗糖尿病的制作方法

文档序号:22438492发布日期:2020-10-02 10:34阅读:来源:国知局

技术特征:

1.一种人β细胞,其以足以致使所述β细胞对人免疫细胞有抗性的量表达或过表达人趋除剂,其中所述β细胞能够表达胰岛素并且不能细胞分裂。

2.一种人β细胞,其包含本身包含编码人cxcl12的核酸序列的载体,其中所述β细胞对人免疫细胞有抗性。

3.权利要求1或2的人β细胞,其中所述细胞是得自患有1型糖尿病的受试者的自体β细胞。

4.权利要求1或2的人β细胞,其中所述细胞是同种异体β细胞。

5.权利要求1-4中任一项的人β细胞,其中所述人免疫细胞包括nk细胞、细胞毒性t细胞和/或b细胞。

6.权利要求1-5中任一项的人β细胞,其中所述细胞表达趋除量的人cxcl12。

7.权利要求6的人β细胞,其中所述cxcl12选自cxcl12α和cxcl12β。

8.一种人β细胞,其包含在内源性cxcl12编码区上游的转基因调节区,其中所述β细胞对人免疫细胞有抗性。

9.权利要求8的人β细胞,其中所述细胞是自体β细胞。

10.权利要求8的人β细胞,其中所述细胞是同种异体β细胞。

11.权利要求9的人β细胞,其中所述细胞是得自或衍生自患有1型糖尿病的受试者的自体β细胞。

12.权利要求10的人β细胞,其中所述细胞是得自或衍生自无1型糖尿病的受试者的同种异体β细胞。

13.权利要求8-12中任一项的人β细胞,其中所述转基因调节区是外源组成型或诱导型启动子。

14.权利要求8-10中任一项的人β细胞,其中所述细胞表达趋除量的cxcl12。

15.权利要求14的人β细胞,其中所述cxcl12选自cxcl12α和cxcl12β。

16.权利要求15的人β细胞,其中所述细胞表达cxcl12β。

17.权利要求2-16中任一项的人β细胞,其中所述β细胞不能细胞分裂。

18.权利要求1-17中任一项的人β细胞,其中所述人cxcl12选自cxcl12α、cxcl12β、cxcl12δ和cxcl12γ。

19.权利要求8-18中任一项的人β细胞,其中所述人免疫细胞包括nk细胞、细胞毒性t细胞和b细胞。

20.一种用于响应高血糖环境而产生胰岛素的方法,其包括使所述环境与根据权利要求1-19中任一项的人转基因β细胞群体接触。

21.权利要求20的方法,其中所述高血糖环境包含人免疫细胞。

22.权利要求21的方法,其中所述人免疫细胞包括nk细胞、t细胞和b细胞。

23.一种用于在治疗糖尿病中使用的组合物,所述组合物包含根据权利要求1-19中任一项的人转基因β细胞。


技术总结
本文描述的是用于有此需要的受试者的表达趋除水平的CXCL12的人转基因β细胞。本文还描述的是包含转基因的β细胞,所述转基因包含编码CXCL12的核酸序列。

技术研发人员:G.F.斯维斯;D.基夫利奇
受保护的技术使用者:沃尔基尔生物制药公司
技术研发日:2018.09.28
技术公布日:2020.10.02
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