1.特异性靶向细胞色素p450家族4亚家族v多肽2(cyp4v2)基因的grna，其特异性结合c.802-8_810del17bpinsgc突变位点上下200bp内的核苷酸序列。
2.根据权利要求1所述的grna，其包含seqidno：74、78-80、82-84中任一项所示的核苷酸序列。
3.根据权利要求1-2中任一项所述的grna，其包含5’-(x)n-seqidno：74、78-80、82-84-骨架序列-3’，其中x为选自a、u、c和g中任一个的碱基，且n为0-15中的任一整数。
4.根据权利要求1-3中任一项所述grna，其中所述grna为单链向导rna(sgrna)。
5.一种或多种分离的核酸分子，其编码权利要求1-4中任一项所述的特异性靶向cyp4v2基因的grna。
6.供体核酸分子，其包含cyp4v2基因c.802-8_810del17bpinsgc突变位点上下800bp内正常野生型的核苷酸序列。
7.根据权利要求6所述的核酸分子，其包含seqidno:64-66中任一项所示的核苷酸序列。
8.载体，其包含权利要求5所述的分离的核酸分子和/或权利要求6-7中任一项所述的供体核酸分子。
9.根据权利要求8所述的载体，所述分离的核酸分子和所述供体核酸分子位于同一载体中。
10.根据权利要求8-9中任一项所述的载体，其为病毒载体。
11.细胞，其包含权利要求5所述的分离的核酸分子、权利要求6-7中任一项所述的供体核酸分子和/或权利要求8-10中任一项所述的载体。
12.根据权利要求11所述的细胞，其包括hek293细胞、肾上皮细胞和/或诱导性多能干细胞。
13.根据权利要求11-12中任一项所述的细胞，其经修饰后具备分化能力。
14.根据权利要求11-13中任一项所述的细胞，其可分化为3d-视网膜类器官。
15.药物组合物，其包含权利要求1-4中任一项所述的grna，权利要求5所述的一种或多种分离的核酸分子，权利要求6-7中任一项所述的供体核酸分子，和/或权利要求8-10中任一项所述的载体，以及药学上可接受的载剂。
16.权利要求1-4中任一项所述的grna，权利要求5所述的一种或多种分离的核酸分子，权利要求6-7中任一项所述的供体核酸分子，和/或权利要求8-10中任一项所述的载体在制备治疗疾病的药物中的应用，其中所述疾病包括cyp4v2基因中c.802-8_810del17bpinsgc突变所导致的疾病。
17.根据权利要求16所述的应用，其中所述疾病包括结晶样视网膜变性。
18.一种治疗结晶样视网膜变性的方法，所述方法包括以下的步骤：向有需要的受试者导入权利要求1-4中任一项所述的grna，权利要求5所述的一种或多种分离的核酸分子，权利要求6-7中任一项所述的供体核酸分子，和/或权利要求8-10中任一项所述的载体。
19.根据权利要求18中任一项所述的方法，其中所述导入获得了正常功能的cyp4v2蛋白。
20.根据权利要求18-19中任一项所述的方法，其中所述导入包括注射。
21.根据权利要求18-20中任一项所述的方法，其中所述导入包括视网膜下腔注射。
22.一种调节细胞中cyp4v2基因表达的方法，其包括向细胞导入权利要求1-4中任一项所述的grna，权利要求5所述的一种或多种分离的核酸分子，和/或权利要求8-10中任一项所述的载体。