增强成纤维细胞生长因子21基因治疗制品效果的方法及其应用

文档序号:35374363发布日期:2023-09-08 13:07阅读:来源:国知局

技术特征:

1.一种增强fgf21基因治疗制品效果的方法,其特征在于,其包括,将编码sfc-fgf21的基因克隆至腺相关病毒载体,然后将基因治疗载体包装成腺病毒并使其表达,提高sfc-fgf21血清浓度,增强fgf21基因治疗制品效果。

2.按权利要求1所述的方法,其特征在于,所述的sfc-fgf21是由sfc通过连接子与fgf21连接而成,其核苷酸序列如seq id no:1,氨基酸序列如seq id no:2所示。

3.按权利要求1-2所述的方法,其特征在于,所述的连接子序列为(ggggs)4。

4.按权利要求1所述的方法,其特征在于,所述的腺相关病毒载体是aav8。

5.按权利要求1所述的方法,其特征在于,所述的基因治疗载体选自aav8、sfc-fgf21。

6.一种融合蛋白,其特征在于,所述的融合蛋白包含sfc和fgf21。

7.一种核酸分子,其编码权利要求1-5中任一项所述的基因治疗载体,权利要求6所述的融合蛋白。

8.一种质粒,含有权利要求7所述的核酸分子。

9.一种治疗二型糖尿病(t2dm)的药物,其特征在于,包括权利要求1-5任一项所述的基因治疗载体,权利要求6所述的融合蛋白,权利要求7所述的核酸分子,或权利要求9所述的质粒。

10.按权利要求9所述药物,其特征在于,所述的药物包括有效成分的sfc-fgf21。


技术总结
本发明属基因工程技术领域,涉及成纤维细胞生长因子21基因制品,具体涉及增强成纤维细胞生长因子21基因治疗制品效果的方法及其应用。本发明公开了增强FGF21基因治疗制品效果的方法,该方法包括通过基因工程技术对FGF21进行改造,使其与单体Fc(sFc)融合,然后通过AAV8表达,能显著的提高体内AAV8表达sFc‑FGF21的血清浓度。AAV8‑sFc‑FGF21的主要特征是在相同剂量的病毒情况下,在体内可以达到更高的血清浓度。所述基因制品利用延长半衰期的方法,可在各种不同的治疗药物的基因干预中进行使用,降低病毒的使用剂量,提高治疗效果,能解决基因制品使用中高剂量毒性和高成本的问题。

技术研发人员:应天雷,吴会芳,吴艳玲
受保护的技术使用者:复旦大学
技术研发日:
技术公布日:2024/1/15
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