1.一种切割内源aavs1基因的核酸酶，所述核酸酶包含dna结合域、切割域和结合seqid no:27和/或seq id no:28中所示的靶位点的单链导引rna(sgrna)dna-结合域。
2.如权利要求1所述的核酸酶，其中所述切割域来自核酸内切酶。
3.如权利要求1所述的核酸酶，其中所述切割域来自cas蛋白和/或iis型核酸内切酶。
4.一种组合物，包含：
5.如权利要求4所述的组合物，其中所述外源序列编码多肽。
6.如权利要求5所述的组合物，其中所述多肽选自：抗体、抗原、酶、生长因子、细胞表面受体、细胞核受体、激素、淋巴细胞活素、细胞介素、受体，任何上述的功能性片段和上述的组合。
7.如权利要求4至6中任一项所述的组合物，其中所述外源序列选自：一种或多种shrna、一种或多种rnai分子、一种或多种mirna，及其组合。
8.如权利要求4至6中任一项所述的组合物，其中所述外源序列还包含启动子。
9.如权利要求4至6中任一项所述的组合物，其中所述外源序列不含启动子。
10.如权利要求4至6中任一项所述的组合物，还包含与所述外源序列的旁侧aavs1基因同源的区域。
11.一种细胞，包含权利要求1至3中任一项所述的核酸酶或权利要求4至10任一项所述的组合物。
12.如权利要求11所述的细胞，其中所述细胞是干细胞。
13.一种在细胞内表达至少一种外源核酸序列的产物的方法，所述方法包含：
14.如权利要求13所述的方法，其中所述外源核酸序列编码多肽。
15.如权利要求13或14所述的方法，其中所述多肽选自：抗体、抗原、酶、生长因子、细胞表面受体、细胞核受体、激素、淋巴细胞活素、细胞介素、受体，任何上述的功能性片段和上述的组合。
16.如权利要求15所述的方法，所述外源核酸序列的产物选自：一种或多种shrna、一种或多种rnai分子、一种或多种mirna，及其组合物。