1.一种重组腺相关病毒(raav)颗粒，该重组腺相关病毒(raav)颗粒包含(1)raav载体，该raav载体包含用于表达芳基硫酸酯酶a(arsa)多肽的表达组件，其中该表达组件包含编码该arsa多肽的基因，该arsa多肽可操作地连接至启动子和任选的增强子，以及(2)经修饰的aav9衣壳蛋白，该经修饰的aav9衣壳蛋白包含具有seq id no:10的靶向肽。
2.如权利要求1所述的raav颗粒，其中该arsa多肽包含seq id no:1。
3.如权利要求1或权利要求2所述的raav颗粒，其中该靶向肽在其n-末端和c-末端侧接接头序列。
4.如权利要求3所述的raav颗粒，其中所组合的靶向肽和接头序列包含seq id no:11。
5.如权利要求1-4中任一项所述的raav颗粒，其中经修饰的衣壳蛋白具有与seq idno:12至少98.5％相同的序列。
6.如权利要求5所述的raav颗粒，其中该经修饰的衣壳蛋白包含含有seq id no:12的序列。
7.如权利要求1-6中任一项所述的raav颗粒，其中该表达组件包含seq id no:2的密码子优化的arsa基因。
8.如权利要求1-7中任一项所述的raav颗粒，其中该raav载体包含seq id no:4的5'aav2 itr和seq id no:5的3'aav2 itr。
9.如权利要求1-8中任一项所述的raav颗粒，其中该表达组件包含含有seq id no:6的cmv增强子元件。
10.如权利要求1-9中任一项所述的raav颗粒，其中该表达组件包含含有seq id no:7的鸡b-肌动蛋白启动子。
11.如权利要求1-10中任一项所述的raav颗粒，其中该raav载体进一步包含wpre元件。
12.如权利要求11所述的raav颗粒，其中该wpre元件包含seq id no:8的序列。
13.如权利要求1-12中任一项所述的raav颗粒，其中该raav载体包含seq id no:16的序列。
14.一种治疗有需要的人类患者的异染性脑白质营养不良(mld)的方法，该方法包括向该患者的脑脊液(csf)中施用包含有效量的如权利要求1-13中任一项所述的重组腺相关病毒(raav)病毒颗粒的组合物。
15.如权利要求14所述的方法，其中经由脑室内(icv)施用而直接将该组合物施用至该患者的csf。
16.如权利要求14所述的方法，其中经由直接脑池(dcm)施用而直接将该组合物施用至该患者的csf。
17.如权利要求14所述的方法，其中利用鞘内微导管(it-cm)而直接将该组合物施用至该患者的csf。
18.如权利要求14-17中任一项所述的方法，其中在该患者的一生中仅施用一次该组合物。
19.如权利要求14-17中任一项所述的方法，其中每年仅向该患者施用一次该组合物。
20.如权利要求14-19中任一项所述的方法，其中所述施用使该患者的arsa活性增加至少5％。
21.如权利要求14-19中任一项所述的方法，其中所述施用使该患者的arsa活性增加至少10％。
22.如权利要求14-19中任一项所述的方法，其中所述施用使该患者的arsa活性增加至少20％。
23.如权利要求14-19中任一项所述的方法，其中所述施用使该患者的arsa活性增加至少30％。
24.如权利要求14-19中任一项所述的方法，其中所述施用使该患者的arsa活性增加至少50％。
25.一种在有需要的个体中增加arsa的表达和/或活性的方法，该方法包括向患者的脑脊液(csf)中施用包含有效量的如权利要求1-13中任一项所述的重组腺相关病毒(raav)病毒颗粒的组合物。
26.一种质粒，该质粒包含seq id no:3。
27.一种密码子优化的人arsa序列，该密码子优化的人arsa序列包含seq id no:2。
28.一种表达组件，该表达组件包含含有seq id no:2的密码子优化的人arsa序列。
29.如权利要求28所述的表达组件，其进一步包含含有seq id no:7的鸡b-肌动蛋白启动子。
30.如权利要求28或权利要求29所述的表达组件，其进一步包含含有seq id no:6的cmv增强子元件。
31.一种载体，该载体包括如权利要求27-30中任一项所述的表达组件。
32.如权利要求31所述的载体，其进一步包含含有seq id no:8的wpre元件。
33.一种药物组合物，该药物组合物包含如权利要求1-13中任一项所述的raav颗粒。
34.一种试剂盒，该试剂盒包含如权利要求33所述的药物组合物。
35.一种重组腺相关病毒(raav)颗粒，该重组腺相关病毒(raav)颗粒包含(1)raav载体，该raav载体包含用于表达芳基硫酸酯酶a(arsa)多肽的表达组件，其中该表达组件包含编码该arsa多肽的基因，该arsa多肽可操作地连接至启动子和任选的增强子，以及(2)经修饰的aav9衣壳蛋白，该经修饰的aav9衣壳蛋白包含具有seq id no:10的靶向肽，该重组腺相关病毒(raav)颗粒用于治疗mld。
36.如权利要求35所述的raav颗粒，其中该arsa多肽包含seq id no:1。
37.如权利要求35或权利要求36所述的raav颗粒，其中该靶向肽在其n-末端和c-末端侧接接头序列。
38.如权利要求37所述的raav颗粒，其中所组合的靶向肽和接头序列包含seq id no:11。
39.如权利要求35-38中任一项所述的raav颗粒，其中该经修饰的aav9衣壳蛋白是经修饰的vp3衣壳蛋白。
40.如权利要求35-38中任一项所述的raav颗粒，其中该经修饰的vp3衣壳蛋白具有与seq id no:12至少98.5％相同的序列。
41.如权利要求40所述的raav颗粒，其中经修饰的vp3衣壳蛋白包含含有seq id no:12的序列。
42.如权利要求35-38中任一项所述的raav颗粒，其中vp1、vp2和vp3衣壳蛋白是未经修饰的aav9衣壳蛋白。
43.如权利要求35-42中任一项所述的raav颗粒，其中该表达组件包含seq id no:2的密码子优化的arsa基因。
44.如权利要求35-43中任一项所述的raav颗粒，其中该raav载体包含seq id no:4的5'aav2 itr和seq id no:5的3'aav2 itr。
45.如权利要求35-44中任一项所述的raav颗粒，其中该表达组件包含含有seq id no:6的cmv增强子元件。
46.如权利要求35-45中任一项所述的raav颗粒，其中该表达组件包含含有seq id no:7的鸡b-肌动蛋白启动子。
47.如权利要求35-46中任一项所述的raav颗粒，其中该raav载体进一步包含wpre元件。
48.如权利要求47所述的raav颗粒，其中该wpre元件具有包含seq id no:8的序列。
49.如权利要求35-48中任一项所述的raav颗粒，其中该raav载体具有包含seq id no:16的序列。